A terapia gênica é uma técnica importante usada para tratar ou prevenir doenças genéticas, introduzindo genes para genes ausentes ou defeituosos. Certas doenças podem ser curadas através da inserção de genes saudáveis no lugar de genes mutados ou ausentes, responsáveis pela doença. A terapia gênica é aplicada principalmente para células somáticas do que células germinativas, e pode ser categorizada em dois tipos principais denominados terapia gênica Ex vivo e terapia gênica In vivo. A principal diferença entre a terapia gênica Ex vivo e In vivo é que genes terapêuticos são transferidos para em vitro culturas celulares e reintroduzidas em um paciente em terapia gênica ex vivo enquanto os genes são entregues diretamente aos tecidos ou células do paciente sem cultivar as células em vitro em terapia gênica in vivo.
CONTEÚDO
1. Visão geral e principais diferenças
2. O que é a terapia gênica Ex Vivo
3. O que é a terapia genética In Vivo
4. Comparação Lado a Lado - Terapia Genética Ex Vivo vs In Vivo
5. Resumo
A terapia gênica ex vivo é um tipo de terapia gênica que envolve a modificação externa da célula de um paciente e a reintrodução dela no paciente. As células são cultivadas nos laboratórios (fora do corpo do paciente) e os genes são inseridos. Em seguida, os transformantes estáveis são selecionados e reintroduzidos no paciente para tratar a doença. A terapia gênica ex vivo pode ser aplicada apenas a certos tipos de células ou tecidos selecionados. As células da medula óssea são as células freqüentemente usadas para terapia gênica ex vivo.
Existem várias etapas principais envolvidas na terapia gênica Ex vivo da seguinte maneira;
Na terapia gênica ex vivo, transportadores ou vetores são usados para entregar genes nas células-alvo. A entrega bem sucedida de genes depende do sistema transportador, e os vetores importantes usados na terapia gênica ex vivo são vírus, células da medula óssea, cromossomo artificial humano, etc. reações no corpo do paciente desde que a correção genética seja feita em vitro. No entanto, o sucesso depende da incorporação e expressão estáveis do gene corretivo no corpo do paciente.
Figura 01: Terapia gênica ex vivo
A terapia gênica in vivo é uma técnica que envolve a entrega direta de genes nas células de um tecido específico dentro do corpo do paciente para tratar doenças genéticas. Pode ser aplicado a muitos tecidos do corpo humano, incluindo fígado, músculo, pele, pulmão, baço, cérebro, células sanguíneas, etc. Os genes terapêuticos são introduzidos no paciente por vetores virais ou não virais. No entanto, o sucesso depende de vários fatores, como captação eficiente dos vetores portadores de genes terapêuticos pelas células-alvo, degradação intracelular dos genes nas células-alvo e captação de genes pelo núcleo, capacidade de expressão do gene, etc..
Figura 02: Terapia gênica in vivo
Terapia Genética Ex Vivo vs In Vivo | |
A terapia gênica ex vivo é um tipo de terapia gênica que é realizada externamente ao corpo do paciente. A modificação genética é feita fora do corpo. | A terapia gênica in vivo é outro tipo de terapia gênica que é feita diretamente quando as células defeituosas ainda estão no corpo. Os genes são alterados quando ainda estão dentro do corpo. |
Isolamento e Cultivo | |
As células defeituosas são isoladas e cultivadas em laboratório. | As células defeituosas não são isoladas ou cultivadas no laboratório. |
Seleção de Transformantes | |
Transformantes estáveis são selecionados antes da reintrodução. | Transformantes estáveis não podem ser selecionados. |
Resposta imunológica adversa | |
Este método não introduz respostas imunológicas adversas no corpo do paciente. | Este método introduz respostas imunológicas adversas no corpo do paciente. |
Os genes terapêuticos são introduzidos no corpo do paciente como tratamento para certas doenças. É conhecida como terapia gênica e pode ser realizada de duas maneiras: terapia gênica ex vivo e terapia gênica in vivo. A diferença entre a terapia gênica ex vivo e in vivo é que a inserção gênica na terapia gênica ex vivo é feita nas culturas de células externas ao corpo do paciente e as células corrigidas são reintroduzidas no paciente enquanto os genes da terapia gênica in vivo são introduzidos diretamente no tecidos alvo internos sem isolar as células. O sucesso de ambos os processos depende da inserção e transformação estáveis dos genes terapêuticos nas células do paciente.
Referência:
1. ”O que é terapia genética? - Referência doméstica de genética. ” Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA. Institutos Nacionais de Saúde, n.d. Rede. 24 Abr. 2017.
2. ”Avaliação do Sucesso Clínico da Terapia Gênica Ex Vivo e In Vivo | JYI - The Research Research Journal. ” JYI The Undergrad Research Journal. N.p., n.d. Rede. 24 Abr. 2017
3. Crystal, Ronald G. "Estratégias de terapia genética in vivo e ex vivo para tratar tumores usando vetores de transferência de genes de adenovírus". SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Rede. 24 Abr. 2017
Cortesia da imagem:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” Por Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Trabalho próprio (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia
2. “Terapia genética in vivo pl” Por Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Trabalho próprio (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia